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1创新药物研发的前沿动向与中国创新药物的发展近况显示文摘生命科学研究技术和手段是医学发展的重要基础。近年来,基因编辑、肿瘤免疫治疗、嵌合抗原受体T细胞免疫疗法、液体活检、大数据平台、再生医学、合成生物学、人工智能、3D打印等新策略和新技术的不断涌现,引领和推动了药物研发,产生了一批重要成果。精准医疗研究方向的兴起,要求临床过程中有精细的诊断,能够针对病人不同的情况来研发和精准用药。对创新药物研究的上述前沿动向作了概述,并回顾了中国从'九五'到'十二五'近20年新药研发取得的成就。'十三五'期间国家重大科技专项将重点聚焦药物品种研发、重大关键技术的研究与核心创新平台能力的建设。目前,中国新药研发存在的问题主要是原始创新能力不强、企业总体实力欠缺、顶层设计有待完善。面向新形势、新任务,中国新药研究要更多地针对新靶点、新机制,向着研制'同类第一'或'同类最优'的原始创新药物目标努力奋进。陈凯先 2018生物产业技术2018,,2:3
2基因编辑阳性细胞的富集报告系统显示文摘摇基因编辑技术已成为医学生物学研究的重要工具,将不同基因快速高效地富集到基因编辑阳性细胞并进行针对性研究是促进基因编辑技术发展的关键。近年来,基于非同源末端接合、同源直接修复、单链退火、倒位重排等基因组修复机制,研究者利用荧光蛋白或抗性标签基因修复后表达的原理,建立了多种可用于基因编辑阳性细胞筛选与富集的报告系统。富集后的细胞采用T7E1酶切法或测序技术进行突变分析,呈现显著降低的背景信号和增加的突变比例。此类报告系统有利于基因编辑效果的表征。此外,分选后的阳性细胞可继续培养,在突变细胞系构建及突变细胞功能研究等领域具有良好的发展前景。本文对这些报告系统的设计原理与应用进行了总结,以期为建立更加完善的基因编辑评价系统提供参考。张力弦 王启扉 曹杨 叶承宇 陈智洋 徐启杰 邹秉杰 宋沁馨 周国华 2020分析化学2020,48,1:0
3甘蔗遗传转化与基因编辑技术研究进展显示文摘甘蔗遗传背景复杂,采用常规育种方法进行甘蔗品种选育耗时较长,对亲本的要求也较高,杂交后代分离严重,且会携带一些不需要的基因。利用基因工程可定向导入特定性状的基因,从而培育具有高产量和高价值的作物。文章在系统描述各种遗传转化和转基因技术的基础上,分析农杆菌介导的遗传转化法、基因枪介导的遗传转化法、电穿孔转化法和聚乙二醇(PEG)介导法,发现主要的使用方法为农杆菌转化法和基因枪转化法,电穿孔转化法和PEG介导法存在干扰因素较多,其主要问题是转化效率低、转基因株系鉴定结果不明确,还需进一步完善。基因编辑技术主要是RNAi沉默法和CRISPR编辑法,但甘蔗基因组研究还未取得突破性进展,因此基因编辑仍以基因沉默法为主要手段,可供甘蔗育种中进行遗传转化和转基因技术应用时借鉴。黄堂伟 许誉芝 黄振 2023广西糖业2023,43,6:0
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