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| 1 | Long-term propagation of tree shrew spermatogonial stem cells in culture and successful generation of transgenic offspring显示文摘树鼯有一种靠近的关系到首领并且在生物医学的研究比啮齿类动物有许多优点。然而,基因操作方法的缺乏妨碍了这个动物的更宽的使用。Spermatogonial 干细胞(SSC ) 成功地在文化被扩展了允许复杂基因在老鼠和老鼠编辑。这里,没有干细胞性质的损失,我们为树鼯 SSC 的长期的扩大描述一个文化系统。在我们的学习,胸腺房间抗原 1 被用来充实树鼯 SSC。定序 RNA 分析表明表明小径的 Wnt/-catenin 在无差别的 SSC 是活跃的,但是是在 SSC 区别的开始之上的 downregulated。树鼯的暴露到 recombinant Wnt3a 蛋白质的主要 SSC 在文化的起始的段落期间提高了 SSC 的幸存。当 feeder 被发现为树鼯 SSC 增长必要,树鼯 Sertoli 房间,然而并非老鼠使用胚胎的成纤维细胞,导致柔韧的房间扩大和长期的文化。扩展的树鼯 SSC 是有提高的绿色的 transfected 荧光灯表示 lentiviral 向量的蛋白质(EGFP ) 。在进消毒的成年的男树鼯睾丸的移植以后,标注 EGFP 的 SSC 能恢复精子发生并且成功地产生转基因的后代。而且,这些 SSC 对 CRISPR/Cas9-mediated 基因修正合适。在有编辑的基因的联合的树鼯 SSC 接近膨胀的一个文化系统的发展用树鼯为精确染色体操作铺平道路。 | Chao-Hui Li Lan-Zhen Yan Wen-Zan Ban Qiu TH Yong Wu Lin Wang Rui Bi Shuang Ji Yu-Hua Ma Wen-Hui Nie Long-Bao Lv Yong-Gang Yao Xu-Dong Zhao Ping Zheng | 2017 | Cell Research2017，27，2： | 22 |
| 2 | 生育力与生殖健康:生殖医学的挑战与对策——第170期“双清论坛”学术综述显示文摘生殖健康是人口与健康领域的重要议题之一,对世界人口与经济社会发展具有深远的影响,受到国际社会的普遍关注。当前,全球生育年龄普遍增高,环境污染、社会压力、生活方式改变等问题凸显,严重影响了人类的生育力和生殖健康.在我国,'全面二孩'政策的实施也给生殖健康领域带来新的挑战.为了应对挑战,2016年12月1日至2日国家自然科学基金委医学科学部、信息科学部、化学科学部、生命科学部和政策局联合举办了主题为'生育力与生殖健康'的第170期双清论坛,来自全国生殖生物学、生殖医学、生殖工程、遗传学、妇产科学、儿科学、化学、影像学、流行病学等学科领域的40余位专家学者应邀参加.通过充分而深入的研讨,与会专家围绕'生殖工程与干细胞'、'生殖细胞发育与成熟'、'胚胎着床与妊娠维持'、'胎儿发育与子代健康'、'生殖医学新技术'这五大议题,凝练了该领域的重要研究方向和关键科学问题.本文将对相关的研讨内容和科学问题进行综述,以期对相关领域的发展起到推动作用. | 吕群燕 王雁玲 田婵 张弘 程京 乔杰 沙家豪 张学 周琪 董尔丹 | 2017 | 中国科学:生命科学2017，47，7： | 13 |
| 3 | 基因修复β-地中海贫血患者诱导多能干细胞可否成为治疗的希望?显示文摘背景:对于重型β-地中海贫血,目前惟一的根治方法就是造血干细胞移植,但由于合适供者来源受限及费用昂贵,大部分患者难以得到救治。体细胞重编程技术如今已日臻成熟,在患者诱导多能干细胞中进行基因修复成为了β-地中海贫血治疗的希望。目的:通过论述ZFNs、TALENs、CRISPR/Cas 3种基因编辑技术体现CRISPR/Cas的优势,以及论述基因编辑技术在动物模型疾病治疗中的初步实验结果,从而展望基因编辑技术对β-地中海贫血进行基因治疗并且应用于临床的可能性。方法:以'beta thalassemia,genetic therapy,genome editing,homologous recombination,iPSCs'为英文检索词,以'β-地中海贫血,诱导多能干细胞'为中文检索词,由第一作者检索1989至2015年Pub Med数据库、中国期刊全文数据库,查阅近年β-地中海贫血的发生率和分布情况以及β-地中海贫血基因治疗的相关文献,最终保留67篇文献。结果与结论:随着基因编辑技术的发展,出现了3种定向基因编辑技术,包括ZFNs、TALENs、CRISPR/Cas技术。以地中海贫血患者来源的诱导多能干细胞为靶细胞,通过ZFNs、TALENs及CRISPR/Cas9技术对疾病基因进行纠正,完成对致病基因的治疗。CRISPR/Cas系统相对于其他基因编辑技术更加简单快捷、安全高效,应用也更加广泛,利用CRISPR/Cas9系统修复β-地中海贫血患者诱导多能干细胞、生殖细胞、受精卵、胚胎中β珠蛋白基因,将为今后临床的应用奠定基础。 | 李玲丽 张风波 李崎 马燕琳 | 2017 | 中国组织工程研究2017，21，9： | 11 |
| 4 | 基于CRISPR-Cas9技术的基因治疗研究进展显示文摘CRISPR-Cas9系统是细菌在与噬菌体抗争的进化过程中产生的一种抵御外源DNA入侵的机制,能有效识别并剪切外源DNA。基于其识别切除外源DNA的原理,CRISPR-Cas9系统被开发成为新一代基因编辑工具。与ES打靶、ZFN、TALEN等技术途径相比,CRISPR-Cas9系统操作简便、效率高、成本低,有着极其广阔的应用前景。本文整理了近年内有关CRISPR-Cas9系统的最新文献报道,对该系统工作原理以及针对基因治疗的研究进展进行综述。 | 詹长生 夏小雨 | 2016 | 生物工程学报2016，32，7： | 7 |
| 5 | Generation of fertile offspring from Kitw/Kitwv mice through differentiation of gene corrected nuclear transfer embryonic stem cells显示文摘 | Yan Yuan Quan Zhou Haifeng Wan Bin Shen Xuepeng Wang Mei Wang Chunjing Feng Mingming Xie Tiantian Gu Tao Zhou Rui Fu Xingxu Huang Qi Zhou Jiahao Sha Xiao-Yang Zhao | 2015 | Cell Research2015，25，7： | 7 |
| 6 | Dosage effect of multiple genes accounts for multisystem disorder of myotonic dystrophy type 1显示文摘Multisystem manifestations in myotonic dystrophy type 1(DM1)may be due to dosage reduction in multiple genes induced by aberrant expansion of CTG repeats in DMPK,including DMPK,its neighboring genes(SIX5 or DMWD)and downstream MBNLh However,direct evidence is lacking.Here,we develop a new strategy to generate mice carrying multigene heterozygous mutations to mimic dosage reduction in one step by injection of haploid embryonic stem cells with mutant Dmpk,Six5 and Mbnll into oocytes.The triple heterozygous mutant mice exhibit adult-onset DM1 phenotypes.With the additional mutation in Dmwd,the quadruple heterozygous mutant mice recapitulate many major manifestations in congenital DM1.Moreover,muscle stem cells in both models display reduced sternness,providing a unique model for screening small molecules for treatment of DM1.Our results suggest that the complex symptoms of DM1 result from the reduced dosage of multiple genes. | Qi Yin Hongye Wang Na Li Yifu Ding Zhenfei Xie Lifang Jin Yan Li Qiong Wang Xinyi Liu Liuqing Xu Qing Li Yongjian Ma Yanbo Cheng Kai Wang Cuiqing Zhong Qian Yu Wei Tang Wanjin Chen Wenjun Yang Fan Zhang Chen Ding Lan Bao Bin Zhou Ping Hu Jinsong Li | 2020 | Cell Research2020，30，2： | 7 |
| 7 | CRISPR/Cas9系统在人类疾病中的研究应用进展显示文摘规律成簇的短回文重复序列(clustered regularly intespaced short palindromic repeats,CRISPR)/(CRISPR associated 9,Cas9)基因编辑技术是由细菌中的获得性免疫系统发展而来的,作为目前最有效最受欢迎的基因编辑工具,Cas9蛋白可在向导RNA的引导下对DNA进行定点切割,与转录激活因子效应物核酸酶(transcription activator-like effector nucleases,TALEN)和锌指核酸酶(Zinc finger nuclease,ZFN)相比效率更高且成本更低。CRISPR/Cas9编辑系统应用于人类疾病研究,有望解决生命科学研究领域多种复杂的分子生物学难题,例如癌症。本文主要从人类疾病的基因治疗出发,重点介绍了该技术在各系统中疾病模型的建立以及在遗传疾病的治疗、病毒感染性疾病治疗、癌症研究等方面的应用,并讨论了这种先进分子技术的未来前景和尚存在的不足。 | 张庆颜 董小玉 臧乃亮 徐伟文 | 2018 | 分子诊断与治疗杂志2018，10，3： | 6 |
| 8 | The evolving CRISPR technology显示文摘Adva nces in genome editi ng tech no logy have revoluti on ized basic and applied biology research in recent years,particu?larly due to the newly emerged CRISPR/Cas technique(Ren et al.,2017b).The classical CRISPR/Cas system was derived from a bacterial defense system,which consists of a single guide RNA(sgRNA)for precise targeting and one Cas protein for DNA binding and nuclease activity.Relying on high precision of CRISPR/Cas system,multiple functions have been exploited in addition to original nuclease activity,such as genome base editing,gene knock-down and activation,chromatin imaging systems etc. | Meng Yan Jinsong Li | 2019 | Protein & Cell2019，10，11： | 3 |
| 9 | Rescue of male infertility through correcting a genetic mutation causing meiotic arrest in spermatogonial stem cells显示文摘Azoospermia patients who carry a monogenetic mutation that causes meiotic arrest may have their biological child through genetic correction in spermatogonial stem cells(SSCs).However,such therapy for infertility has not been experimentally investigated yet.In this study,a mouse model with an X-linked testis-expressed 11(TEX11)mutation(Tex11PM/Y)identified in azoospermia patients exhibited meiotic arrest due to aberrant chromosome segregation.Tex11PM/Y SSCs could be isolated and expanded in vitro normally,and the mutation was corrected by clustered regularly interspaced short palindromic repeats(CRISPR)–CRISPR-associated endonuclease 9(Cas9),leading to the generation of repaired SSC lines.Whole-genome sequencing demonstrated that the mutation rate in repaired SSCs is comparable with that of autonomous mutation in untreated Tex11PM/Y SSCs,and no predicted off-target sites are modified.Repaired SSCs could restore spermatogenesis in infertile males and give rise to fertile offspring at a high efficiency.In summary,our study establishes a paradigm for the treatment of male azoospermia by combining in vitro expansion of SSCs and gene therapy. | Ying-Hua Wang Meng Yan Xi Zhang Xin-Yu Liu Yi-Fu Ding Chong-Ping Lai Ming-Han Tong Jin-Song Li | 2021 | Asian Journal of Andrology2021，23，6： | 3 |
| 10 | CRISPR/Cas9系统:一种强大的在体基因治疗工具显示文摘CRISPR/Cas9作为一个通用的基因编辑工具,已被广泛应用于原核和真核基因组的精确改造,极大地推动了基础和应用研究的发展,如何利用该技术进行疾病的治疗更是倍受关注.最近,大量研究表明,CRISPR/Cas9介导的基因编辑在基因治疗方面展现了极大的潜力.本文综述了CRISPR/Cas9在动物模型中通过不同策略开展基因治疗研究的现状,在此基础上讨论了未来发展前景及临床应用中面临的挑战. | 张晓辉 王立人 刘明耀 李大力 | 2017 | 中国科学:生命科学2017，47，11： | 3 |
| 11 | CRISPR/Cas9基因组定点编辑技术在病毒性及遗传性疾病治疗中的应用及其进展显示文摘第3代基因组定点编辑技术(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat(CRISPR,成簇规律间隔短回文序列))介导的Cas9核酸酶系统,已被用于真核细胞的基因组编辑和基因修饰。CRISPR/Cas9技术有许多潜在的应用,包括对人类基因组进行编辑以治疗遗传缺陷疾病或基因突变疾病;删除病原体基因(如细菌基因组或病毒基因组),消灭病原体,达到消除传染性疾病的目的;也可用于农业生产(包括植物和动物的基因)中农作物的改造。综述基因组定点编辑技术CRISPR/Cas9在病毒感染性疾病和遗传缺陷性疾病中的应用文献,并对其研究进展作了分析。 | 季彬 仇建萍 周宋峰 陈莉 朱远源 王旻 | 2017 | 抗感染药学2017，14，1： | 3 |
| 12 | 基于CRISPR/Cas9技术治疗G6PD缺乏症的运用前景显示文摘葡萄糖-6-磷酸脱氢酶(G6PD)缺乏症是由于G6PD基因突变引起的X连锁最常见的血液系统遗传疾病,目前的治疗以预防为主,严重者采用对症治疗。在基因水平上修复其突变位点将极大地改善这一现状,具有较好的应用前景。最新的基因编辑技术,即成簇规则间隔短回文重复序列及相关蛋白9(CRISPR/Cas9)可通过同源性指导的修复来修正突变基因。这项技术正在体外应用于人类诱导多能干细胞(iPSCs)中,以纠正多种严重的遗传疾病,但目前鲜见用于G6PD缺乏症的治疗研究。本文重点介绍新型基因编辑技术CRISPR/Cas9治疗G6PD缺乏症的可行性和运用前景。 | 周燕霞 张鹏辉 | 2019 | 重庆医学2019，48，3： | 3 |
| 13 | CRISPR/Cas9运载体的研究进展显示文摘CRISPR/Cas9是一种多功能的基因工程技术,除了基因编辑,在基因表达的调控,活细胞DNA/RNA成像等方面也受到了广泛的关注。然而,CRISPR/Cas9系统源自原核生物,要应用到其他生物体内,还需要有运载体的协助。本文结合CRISPR/Cas9技术在多方面的应用,对其运载体进行了综述,为相关领域的工作提供参考。 | 乐花花 鲍益娟 周小明 | 2017 | 激光生物学报2017，26，6： | 3 |
| 14 | 动物基因组编辑中提升CRISPR/Cas9介导的同源重组效率研究进展显示文摘基因组编辑技术可以对DNA或RNA进行精准改造,极大地促进了生命科学的发展。CRISPR/Cas9系统在靶位点诱导DNA发生双链或单链损伤,细胞对损伤部位采用无供体模板的非同源末端连接(non-homologous end joining, NHEJ)或有供体模板的同源重组(homologous recombination, HR)修复。基于HR的基因组编辑策略通常被用于获得DNA的精准改造,而NHEJ在动物DNA损伤修复中起主导作用。为了提升HR效率,研究人员设计了多种方案,包括CRISPR/Cas9系统优化和DNA修复通路调控等。从DNA损伤修复途径、Cas9变体选择、sgRNA设计、供体模板设计、DNA修复途径相关蛋白功能调控、供体模板募集效率提升、细胞周期调控及编辑细胞生存效率提升等方面详细综述了相关研究成果,发现尚未开发出放之四海而皆准的HR提升策略,基于HR的基因组编辑需要针对具体案例制定个体化策略。旨在为动物基因组编辑中提升CRISPR/Cas9介导的HR效率研究提供理论参考,为动物基因功能分析、基因治疗和经济动物基因编辑育种提供帮助。 | 冯爽 王春伟 苏小虎 | 2022 | 中国生物工程杂志2022，42，9： | 2 |
| 15 | 基因修饰雪旺细胞促进周围神经损伤修复再生的研究进展显示文摘长久以来,周围神经损伤(peripheral nerve injury,PNI)的修复一直是临床亟待解决的难题之一。目前,外科手术治疗PNI的效果还不够理想,临床上,自体神经移植仍是修复PNI的“金标准”,但同时也有自体神经来源有限、易产生供区功能损害等缺点。而异体神经移植会有严重的免疫排斥反应,临床应用也极为受限。雪旺细胞可产生并分泌神经营养因子,为神经再生营造一个良好的微环境,在PNI修复中起着重要作用。 | 黄梦强 朱双龙 陈旭义 徐云强 | 2017 | 中华创伤杂志2017，33，7： | 2 |
| 16 | CRISPR/Cas9运输系统的研究进展及其在基因相关疾病方面的应用显示文摘CRISPR/Cas9系统是细菌体在长期进化过程中抵御病毒或噬菌体DNA的一种适应性免疫系统。尽管近年来的一些基因编辑技术,如锌指核酸酶、转录激活因子效应物核酸酶等已经给基因编辑带来了许多便利,但CRISPR/Cas9系统以其独特的优势,给基因编辑领域带来了革命性的变化。CRISPR/Cas9系统在生物研究、基因相关疾病的治疗、疾病的基因水平研究等多方面都有广泛的应用。综述近年来CRISPR/Cas9运输系统的研究进展及其在基因缺陷疾病方面取得的应用成果,分析慢病毒和腺相关病毒运载基因编辑元件的利弊,并探讨CRISPR/Cas9系统在基因编辑效率方面的影响因素及仍然存在的问题。 | 徐然 陈松 | 2018 | 中国生物工程杂志2018，38，3： | 1 |
| 17 | 遗传性视网膜疾病基因治疗趋势与面临的挑战显示文摘基因诊断技术的快速发展,为基因治疗奠定了基础并拓展了广阔空间.基因替代疗法、抗新生血管基因疗法、光遗传基因疗法等多种方法的视网膜疾病基因治疗临床试验正在开展并取得丰硕成果,逐步证实了遗传性视网膜疾病基因治疗的有效性和安全性.新兴的基因编辑技术在治疗视网膜显性遗传或基因较大不能应用腺相关病毒载体治疗的隐性遗传病的动物实验研究也展现了良好的前景,使大部分视网膜遗传疾病理论上都有希望用安全高效的腺相关病毒载体得到治疗.了解遗传性视网膜疾病基因治疗趋势与面临的挑战,共同努力面对挑战,相信基因治疗很快将造福于中国遗传性视网膜疾病患者. | 庞继景 徐帆 | 2016 | 中华眼底病杂志2016，32，6： | 1 |
| 18 | 利用CRISPR/CAS9技术在生殖细胞中治愈小鼠遗传疾病(英文)显示文摘CRISPR/Cas 系统是为 genomic 操作的一个很强大、万用的工具。吴等在房间研究出版的最近的研究。[1 ] 报导了调停 Cas9 的策略在老鼠 gammaC-crystallin (Crygc ) 改正一个引起疾病的变化在到痊愈的 spermatogonial 干细胞(SSC ) 的地点在有 100 的后代的产生奔流疾病 ?% 效率。重要地,没有离开目标变化通过整个染色体的定序被识别。这研究是三种不同高生物的技术, SSC 操作,编辑的 CRISPR/Cas 基因和圆 spermatid 注射(ROSI ) 的完美的联合,使为在子孙的基因变化的修理的临床的应用清楚些。 | 李大力 | 2015 | Science Bulletin2015，60，3： | 1 |
| 19 | Nanotechnology based CRISPR/Cas9 system delivery for genome editing:Progress and prospect显示文摘The genome editing tool,clustered regularly interspaced short palindromic repeats(CRISPR)/Cas9 system,has achieved successful therapeutic efficacy via precise modification of the genome and exceeded previous genome engineering methods owing to its versatility and simplicity.Rapid expansion in biomedical research has benefited from this newly emerged technique,such as genetic diseases treatment,cancer characterization,and plant improvement.However,the key challenge is efficient delivery of CRISPR components in vivo and nanotechnology plays an in dispensable role in non viral gene delivery.In this review,we will first briefly describe the mechanism and delivery strategies of CRISPR/Cas9 system.Furthermore,the past and current researches of nan oparticles based CRISPR/Cas9 system delivery for genome editi ng will be highlighted.Fin ally,we will discuss the challe nges and prospects of CRISPR/Cas9 system combi ned with nano tech no logy for clinical translation in the future. | Huan Deng Wei Huang Zhiping Zhang | 2019 | Nano Research2019，12，10： | 1 |
| 20 | CRISPR系统及其在遗传病治疗中应用的研究进展显示文摘CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats )系统是细菌和古生菌用于抵抗外源性病毒和质粒入侵的适应性免疫防御系统,近年来遗传工程迅猛发展,CRISPR系统中的Cas9、Cpfl等多种蛋白已被改造为基因组编辑的关键工具。对于由遗传物质发生改变而引起的或者由致病基因突变所控制的遗传病,CRISPR系统已被证实是编辑修正致病基因的有力手段,并有望成为人类遗传病治疗的新策略。本文主要从CRISPR系统的研究进展及其在遗传病治疗中的应用进行综述。 | 白健 曹乾 王亮 韩骅 秦鸿雁 | 2017 | 国际遗传学杂志2017，40，1： | 1 |
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